阳阳的病复发了
“坏了，孩子肯定是白血病复发了。”今年1月，家住河南省安阳市的阳阳妈妈看着连续高烧3天不退的孩子，心里升起一阵不祥的预感。
早在2015年，阳阳高烧不退，伴随身体各处不明原因的疼痛。“孩子在当地被当肺炎或类风湿治疗了十几天，直至来到北京儿童医院，第二天就被确诊是急性淋巴细胞性白血病。”回忆起当时的情景，阳阳妈妈不觉红了眼圈。
随着化疗、骨穿等治疗，当时3岁多的阳阳变成了一个“小光头”。面对孩子的询问，阳阳妈妈强忍着悲痛告诉她：“只有被星星选中的宝贝，才拥有这样可爱的发型。”
阳阳初诊入院后，完成近10个月的强化疗，就可以“大出”回家进入维持阶段了。据首都医科大学附属北京儿童医院（国家儿童医学中心）血液一病房护士长曲京霞介绍，病房里有个自发的传统——“大出”这天，孩子和家长们都是穿一身红，一一给病友们发糖。
“每到这时候，病房里总是充满了欢声笑语，身穿一身红衣服的孩子像是获得了重生。”曲京霞说。
“这才过了多久，没想到又回来了。”阳阳妈妈长叹一声。来势汹汹的病情再次让阳阳面临生命危险，她被送回北京儿童医院，确诊为白血病复发，继续接受治疗，因为收治及时，目前病情得到控制。
阳阳此次之所以能得到及时的救治，得益于国家有关血液恶性肿瘤患儿救治政策的逐渐建立、完善，以及北京儿童医院人性化的制度设计。
2018年10月，全国儿童白血病诊疗管理登记系统上线。阳阳的信息被登记在该管理系统中，进行全程跟踪管理。“无论何时发现任何可疑复发症状，随时可以回来接受治疗。”北京儿童医院血液一病房主任张瑞东说。
这仅仅是我国为完善儿童白血病救治采取措施的一部分。2018年8月底，国家卫生健康委等6部门联合发布《关于开展儿童白血病救治管理工作的通知》（以下简称《通知》），从提高儿童白血病医疗服务管理水平、完善儿童白血病药品供应和医疗保障制度等方面发力；同年10月，国家卫生健康委相继发布《关于成立国家卫生健康委儿童白血病专家委员会的通知》和《关于印发儿童急性淋巴细胞白血病、儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范（2018年版）的通知》。
按照《通知》要求，对于符合条件的贫困白血病患儿及家庭，各地要落实资助参加基本医疗保险政策，确保全部纳入基本医保和大病保险范围。对罹患儿童白血病等大病的困难群众，实行降低起付线、提高报销比例和最高支付限额等倾斜政策。采取综合保障措施，降低个人负担。
2018年9月，国家卫生健康委等4部门发布《关于进一步加强农村贫困人口大病专项救治工作的通知》，其中强调对儿童白血病等大病专项救治要加快落实一站式结算，对于符合条件的困难患者，要推进实施“先诊疗、后付费”制度，减轻垫资压力。
阳阳妈妈算了一笔账：阳阳第一次生病时，因为孩子年纪小没来得及上医保，花费的60余万元全部自费。这次复发治疗，短短半年时间虽然已花费40余万元，但除去门诊、外检、药品等部分自费项目，医保报销了一半多，对这个风雨飘摇的家庭来说是一场及时雨。
“现在方便多了，出院时只需要缴纳自付费用，系统里还能显示国家医保支付比例，再也不用为了报销在北京和老家来回跑了。”阳阳妈妈的言语间多了一些宽慰。
各方伸出了援手
因政策获益的白血病患儿还有许多。家住河南省郑州市的小超也是其中的一位。
2017年，反复高烧的小超被当地医院收治，随后被转诊到河南省儿童医院。“小超属于中危组患儿，经确诊后立即按照诊疗规范，进行了为期两年半的系统治疗。”小超的主治医生、河南省儿童医院血液科主任刘炜介绍，如今小超已经结束治疗回到家里。
刘炜所说的“系统治疗”在国家层面是有规范要求的。按照《通知》规定，各地要按照国家卫生健康委、国家中医药管理局印发的有关技术规范，完善临床路径、诊疗规范和管理制度；确定各分型儿童白血病诊疗路径和基本治疗服务包，按照“诊疗必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重”的原则，科学遴选所需药品和耗材，为患儿提供“保基本、兜底线、量入为出”的原发病及并发症诊疗服务。
国家卫生健康委儿童白血病专家委员会临床诊疗工作组组长、北京儿童医院血液肿瘤中心主任郑胡镛介绍，诊疗规范由北京儿童医院牵头草拟，最终由全国专家共同研讨确定。诊治规范有利于儿童白血病的早诊早治、分级诊疗，为控制病情、挽救生命争取时间。
《通知》还规定，各省（区、市）要建立由省级定点医院牵头、各级定点医院共同参与的诊疗服务网络，实行定点集中救治，全程规范管理。制定完善儿童白血病分级诊疗和双向转诊标准，省级定点医院负责区域内儿童白血病的诊断、确定治疗方案和业务指导，收治高危白血病患儿，其他定点医院负责收治低危和中危患儿。
2018年，河南省儿童医院与北京儿童医院血液肿瘤中心王天有教授11人团队签约，开启常态化合作。北京的专家定期来院坐诊、会诊、交流，为河南省血液病儿童诊治带来更多保障。
据河南省儿童医院院长周崇明介绍，医院还利用河南儿科医疗联盟，省市共建国家儿童区域医疗中心，畅通双向转诊绿色通道，近年来河南患儿外转率下降，基层医院患儿上转率下降。
“收治到有诊治能力的定点医院，制定全国统一的诊疗规范，这对及时拯救孩子的生命意义重大。”刘炜说，《通知》发布后，不仅医生知道该怎么治了，患者也能看得起病了。
“要不是有现在的政策，我们农村家庭哪能负担得起这么多费用。”小超妈妈说：“孩子治疗总共花了10万余元，医保报销了6万多元，接受‘小天使基金’捐助3万元，自己只花了1万多元。”
周崇明介绍，为了进一步减少白血病患儿的负担，河南省儿童医院还积极发动社会慈善救助力量，目前医院被确定为中国红十字基金会“小天使基金”定点医院、国家能源爱心行动白血病项目定点医院。截至目前，已为341名白血病患儿提供救助1131.84万元。
期待更多的关注
看到已见成效的白血病患儿救治工作，北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师、噬血细胞综合征专家张蕊很“羡慕”：“我的患者一旦发病就十分凶险，治疗花费巨大，但社会关注度非常少，也很需要帮助。”
张蕊介绍，噬血细胞综合征是由于先天或后天的原因导致免疫细胞过度激活，分泌大量的细胞因子，细胞因子风暴导致多脏器功能损害。临床表现为不明原因的发热、肝脾淋巴结肿大、贫血、出血等，骨髓中经常可以看到吞噬血细胞的巨噬细胞。病情凶险，进展快，未经早期诊断和治疗可迅速危及患儿生命。
“这是一种罕见血液病，发病率低于五十万分之一。”张蕊介绍，有的医生一辈子也遇不到几例，但在北京儿童医院，平均一年要收治噬血细胞综合征患儿150例左右。
少于五十万分之一的概率，被来自陕西省安康市的乐乐一家“摊”上了。
乐乐爸爸回忆说，2018年1月，乐乐高烧不退、肝脾肿大、几次昏迷，在当地医院按照肺炎医治多日无效，后送往西安市儿童医院，被诊断为噬血细胞综合征。
然而，确诊，仅仅是乐乐闯过的第一道难关。
“当时医生就和我进行了谈话，我才知道这病有多凶险，治愈率低、花费巨大，即使暂时控制住了病情，也极易反复。”乐乐爸爸说，医生告诉他，如果继续治疗，要有心理准备，有可能需要几十万元乃至上百万元的花费。“你要考虑清楚，很可能人财两空。”
但现实没有留给乐乐爸爸太多考虑时间，当天夜里，他接到医院下达的病危通知书。于是，他决定带乐乐前往北京寻找最后一线希望。
目前，乐乐正在北京儿童医院接受治疗。作为乐乐的主治医生，张蕊凭借自己丰富的临床经验，已经好几次把孩子从生死线上拉了回来。但张蕊说：“仍然没有脱离危险。”
谈及噬血细胞综合征的诊疗，这位干练的医生能够迅速说出国内外进展、最新用药等情况。张蕊说：“目前，在中华医学会儿科学分会血液学组组长王天有教授的倡议下，由北京儿童医院牵头组建了噬血细胞综合征协作组，全国有22家儿童医疗机构加入，我们使用统一的治疗方案。”但噬血细胞综合征留给医生的时间和机会并不多，它发病快，来势汹汹，可能一个孩子开始还好好的，短短一个月甚至十几天生命就没了。
救命药还很贵
目前，乐乐正在吃一种抗移植排异的药物，临床发现其对噬血细胞综合征患儿有抑制细胞因子从而有控制病情的作用。
“一盒药8000元钱，根据孩子情况不同用量不同，但最多也就能吃1个月。”乐乐爸爸说，这种药在医院买不到，他几次购买都是通过病友群打听，每次都是几经波折。
药物保障方面的困境，不仅考验着患儿，也同样考验着医生。有些新药的国外临床试验结果显示对噬血细胞综合征有明显疗效，但在国内还没有得到审批。张蕊说，她曾试着联系药企，尝试用研究者发起临床试验的方式让患儿用上一些有效药，但全都遭到了拒绝，药企对儿童罕见病不是很感兴趣。
“作为医生，明知道有一种药能救命，但国内又没上市，我该怎么办？”多名专家在接受记者采访时，均表达了他们共同面临的无奈。
就算有药可用，高昂的费用也不是每个家庭都能负担得起的。张蕊说，曾有一个危重患儿，根据国外临床试验结果，预计使用某种靶向药特别有效，但面对每支5万美元的价格，家长最终还是放弃了。
即使作为全国儿童医学高地，北京儿童医院也面临着一些客观困难。血液病房里总是很“热闹”，狭长的过道上总有些孩子坐在小板凳上“排排坐”输液化疗，一张病床上，常常要放两个小病号，甚至有时候折叠床也有“用武之地”。
“虽然条件艰苦点，但为了孩子治疗，都能忍忍。”阳阳妈妈说，因为病床紧张，病情稳定的患儿需要每天往返病房进行化疗。由于北京儿童医院不能放疗，最近，阳阳妈妈联系了首都医科大学附属北京世纪坛医院进行一日门诊放疗。
如今，乐乐一家租住在北京儿童医院附近的一个老小区里，4口人住在两居室中的一间卧室里，显得有些拥挤。乐乐爸爸说：“月租金5000元左右。这算是附近条件稍微好点的房子，孩子容易感染，不敢住得太差。”
因为乐乐随时可能出现危险情况，为了能及时救治，从住处到北京儿童医院的路程必须控制在10分钟之内。
因此，北京儿童医院附近形成了房租的“高地”，这里多是守着患儿治疗的父母，被称为“留守”家长。
“我是一个再普通不过的农民，挣不了很多钱，但我也是千千万万父亲中的一个，怎么可能忍心放弃自己的孩子？”乐乐爸爸曾是一位建筑工人，一年前因肾病、痛风不能继续工作，就回到老家筹建了养鸡场，靠散卖小鸡仔为生。因为乐乐生病，养鸡场已经关闭，一家五口全部的收入来源也没了。
现在，全家人只有一个愿望：孩子能恢复健康。
困顿中看到了希望
孩子，代表着一个家庭的希望。倘若孩子患上大病，就意味着整个家庭的塌陷。
乐乐爸爸和记者分享了“留守”家长的一天：如果孩子需要“走疗”，爸爸负责早晨7点30分送他去医院，下午2点30分接回家。爸爸一般在一楼病房外搬个小马扎等候，妈妈负责超市采购、做饭，姐姐则负责在家看护弟弟。
“一般在病房外家长们都聊些什么？”面对记者的询问，乐乐爸爸说，基本上每天聊天内容都是一样的，但家长们乐此不疲——交流治疗进展、护理经验，互相祝愿孩子早日康复……
来自北京的白血病患儿雯雯一家分工则更明确：租住在医院附近的房子里，爸爸负责陪护“走疗”；雯雯极易感染，妈妈负责雯雯的日常护理、房间消毒等，家里买了医用消毒灯，一瓶消毒液都要500元；爷爷则专职负责做饭，化疗后雯雯胃口极差，得变着花样给孩子做饭做菜。
雯雯爸爸是企业员工，妈妈是公务员，如今为了照顾雯雯，雯雯爸爸已经辞职，妈妈则长期请假。雯雯爸爸30多岁，他笑称自己是“职场鼎盛期戛然而止”，“付出怎样的代价我们都愿意，工作可以重来，孩子的生命最重要。只希望能快点熬过这两年。”
比起想赶快“熬过去”的白血病患儿家庭，乐乐一家不得不面对的却是无底洞般的巨额花费和未知的结局。
提到钱，乐乐爸爸愁得直叹气：“孩子必须得保证营养，加上房租，每月生活成本1万多元，再加上治疗，我们已经花了50多万元了，该借的亲戚都借完了，后面移植至少还需要60万元。”
乐乐爸爸曾去学修脚，希望补贴家用，但因为孩子需要经常陪护，只好辞掉了在修脚店的工作。
“你们孩子这种病目前不在大病救助病种里，我们也没办法。”乐乐爸爸曾拿着住院单据回老家报销，却被这样告知。到当地民政部门和红十字会求助时，因同样的理由，他屡次被拒之门外。“按理说噬血细胞综合征更凶险，可是到处都不认识这种病，感觉太无助了。”乐乐爸爸说。
“我本来要上二年级的，可是现在生病只能重新上一年级，上学期我还考了第一名呢。”虽然乐乐的声音由于喉咙发炎有些沙哑，却掩盖不住他的聪慧活泼。就在上个月，乐乐经历了8名骨髓捐赠者的弃捐。
在记者联系到乐乐爸爸的第3天，乐乐因病情加重再次入院治疗。好在今年8月1日国家出台了新文件，终于让这个处于困境的家庭看到了曙光。
“难，但一定要去做”
8月1日，国家卫生健康委等5部门联合发布《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》（以下简称《通知》），解决诸多现实之困终于有了突破口。
2018年8月底，国家卫生健康委等6部门联合出台了儿童白血病救治保障工作的综合方案，目前这一政策举措已经救治保障近3.5万白血病患儿，取得良好效果。在此基础上，借鉴儿童白血病救治保障管理的经验，《通知》要求，将噬血细胞综合征、视网膜膜细胞瘤等10个病种作为首批救治管理病种，进行综合救治。
加强诊疗“硬把式”
记者了解到，儿童血液病、恶性肿瘤涉及病种多、学科多，单独依靠一家医院或一个专科难以完成全面的治疗。同时，单个病种患者人数少，专业队伍建设发展难度大，基层诊疗能力薄弱。
“诊疗规范性差，又缺乏疾病监测、管理和质控体系，医疗质量难以保障。”北京儿童医院院长倪鑫介绍，该院目前正在牵头建立国家儿童肿瘤监测中心，旨在建立儿童血液病、恶性肿瘤三级防控体系和四级救治体系，预计到2021年全面开展监测工作。
与此同时，建立健全定点医院及诊疗协作网络尤为重要。《通知》要求，结合开展儿童白血病救治管理工作的经验，各省（区、市）要建立健全诊疗服务网络，确定定点医院，实施以省、市为单位的集中救治管理。
国家卫健委医政医管局相关负责人表示，“工作必须要落到实处。不能为了定点而定点，必须具备相应的诊疗条件，由省（或有条件的地市）级儿童专科医院牵头组建跨医疗机构的诊疗协作组，进行多学科协作诊疗。”
此外，诊疗规范化水平须加强。组建国家级、省级专家组，对相关诊疗技术规范、临床路径进行梳理，开展制修订工作，并加大培训宣贯力度。就在采访张蕊时，她告诉记者，医院刚刚上交了噬血细胞综合征的转诊原则，诊疗规范也在拟定中。
不是一家之责
采访过程中，记者发现，“钱”和“药”，简单的两个字，屡屡难住医生和家长。
医疗保障方面，一方面医疗保障水平仍然偏低，患儿家庭负担仍然过重。据了解，一些主要治疗项目、药品、耗材等未纳入保障范围，政策范围内报销比例在70%～80%，而实际报销比例在40%～50%，异地就医保障水平则更低。另一方面，异地结算程序繁琐，患儿需要到多家医院治疗，家长需要往返多次进行备案。
药物保障方面，也存在诸多困境：企业生产积极性低、基本治疗用药供应紧张、一些药物缺少儿童剂型。记者了解到，例如治疗儿童肿瘤的环磷酰胺、甲氨蝶呤和血制品等经常出现断供情况。
对此，《通知》提出针对性解法：加强药品供应保障、落实医疗综合保障政策、推进医保支付改革、简化转诊报销手续、加强社会救助和慈善帮扶等。但要认识到，加强药物保障和医疗保障绝不是一家之责，需要协调卫生健康、民政、医保、中医药、药监等部门，建立协调推进机制，确保各项政策衔接互补。
全社会应共同认识
“儿童血液病、恶性肿瘤早诊早治率低，如果错过最佳治疗时机，就会影响治疗效果。”王天有表示，应制订相关病种早期筛查方案，明确适宜的筛查指标和项目，并在新生儿及婴幼儿体检过程中实施。
“儿童健康关系到国家和民族的未来。”国家卫生健康委宣传司有关负责人认为，应加大科普宣传力度，引导家长注意观察儿童生长发育情况及身体变化，提高对相关症状、体征的敏感性，引导及时就医。
国家卫生健康委医政医管局有关负责人强调，要在已建立运行的中国儿童白血病诊疗登记管理系统基础上，完善增加儿童血液病、恶性肿瘤病例信息登记项目。加强个案跟踪管理，促进诊疗信息在各类相关医疗机构之间互联互通，提供全程服务。还要通过家庭医生把这些患儿管起来，指导做好救治组织、定期复查，提供居家、社区感染防控、健康指导等服务，宣传引导有序分级诊疗。
“未来，要一个病种、一个病种地管起来，这件事难，但是一定要去做。”国家卫生健康委医政医管局有关负责人曾多次这样表示，彰显了国家在儿童血液病、恶性肿瘤救治方面的决心，也带给无数家庭在苦难中继续前行的希望。
来源：“健康报”公众号
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